美国科学家为婴儿实施个性化基因疗法

美国科学家首次为一名患有危及生命的罕见疾病的儿童实施了个性化基因疗法。宾夕法尼亚州的研究人员和临床医生利用CRISPR基因编辑技术修复了这名六个月大婴儿肝细胞中的突变。尿素循环障碍患者缺乏一种肝脏酶，这种酶有助于将蛋白质代谢产生的氨转化为尿素，通过尿液排出。研究员与一名患病男婴KJ合作，孩子于去年出生，患有尿素循环障碍。研究员开发了一种还处于研究阶段的基因疗法，在动物身上进行了测试，获得了监管部门的批准，并在这名婴儿七个月大之前注射了第一剂。KJ很快就出现了能够进食和抵抗感染的迹象，这是在没有治疗的情况下无法做到的。他能够摄入更多的蛋白质，并从感冒和肠胃感染中恢复过来。

—— 英国金融时报（全文截图）